Annunciati i primi risultati emersi da uno studio clinico relativo a una terapia cellulare (bemdaneprocel) per la malattia di Parkinson
Bluerock Therapeutics, sussidiaria statunitense del colosso farmaceutico tedesco Bayer, ha annunciato i primi risultati positivi emersi da uno studio clinico relativo a una terapia cellulare (bemdaneprocel) sperimentale per il trattamento della malattia di Parkinson. La terapia, basata su cellule staminali, ha raggiunto il suo obiettivo principale, dimostrando di essere sicura e ben tollerata nei 12 pazienti sottoposti alla cura.
Lo studio ha analizzato due diversi dosaggi di bemdaneprocel. Entrambi hanno dimostrato che le cellule si sono integrate e sono sopravvissute nell’organismo dei pazienti. Bluerock ha registrato inoltre un miglioramento della malattia a un anno dal trattamento. I pazienti trattati con il dosaggio più elevato hanno ottenuto i risultati più significativi.
La maggior parte dei farmaci utilizzati per affrontare i sintomi del Parkinson agisce sulla dopamina, un neurotrasmettitore cruciale per diverse funzioni, tra le quali il controllo motorio. L’approccio terapeutico di Bayer è incentrato anch’esso su questo neurotrasmettitore, ma con una differenza significativa. L’obiettivo di bemdaneprocel è infatti di rimpiazzare le cellule nervose che producono dopamina che vengono perse dai pazienti colpiti dal Parkinson.
“I dati di questo studio in aperto di fase 1 sono estremamente incoraggianti”, ha affermatoClaire Henchcliffe, neurologa dell’Università della California, Irvine, che è stata una delle principali ricercatrici dello studio. “Sebbene si tratti di un piccolo studio in aperto, raggiungere l’obiettivo primario dello studio in termini di sicurezza e tollerabilità insieme ai miglioramenti iniziali osservati nei risultati clinici rappresenta un grande passo avanti. La speranza ora è che queste tendenze continuino e si traducano in benefici significativi per le persone con malattia di Parkinson in studi clinici controllati”. Sulla base di questi risultati, è in corso la pianificazione per uno studio di fase 2 che dovrebbe iniziare nel primo semestre del 2024.
