L’operazione espande significativamente la pipeline epatologica di GSK mirata ad affrontare i fattori steatotici e virali della malattia epatica, offrendo molteplici opzioni di sviluppo e un potenziale primo lancio nel 2029.
GSK e Boston Pharmaceuticals, azienda biofarmaceutica leader in fase clinica nello sviluppo di terapie altamente mirate per pazienti affetti da gravi patologie epatiche, hanno annunciato oggi di aver stipulato un accordo in base al quale GSK acquisirà l’asset principale di Boston Pharmaceuticals, efimosfermin alfa.
L’efimosfermina è una specialità medicinale in fase III, potenzialmente la migliore della categoria, in fase di sperimentazione per il trattamento e la prevenzione della progressione della malattia epatica steatotica (SLD).
In base all’accordo, GSK verserà 1,2 miliardi di dollari in anticipo, con la possibilità di ulteriori pagamenti di milestone basati sul successo per un totale di 800 milioni di dollari.
Efimosfermin è un nuovo analogo del fattore di crescita dei fibroblasti 21 (FGF21), somministrabile una volta al mese, in fase di sviluppo clinico per il trattamento della steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH), compresa la cirrosi, e per il futuro sviluppo della malattia epatica legata all’alcol (ALD), entrambe forme di SLD. Questo farmaco ha il potenziale per affrontare gli stadi più avanzati della SLD e l’opportunità di combinarsi con la terapia a base di siRNA di GSK, in fase di sviluppo per altri sottogruppi di pazienti affetti da SLD.
L’acquisizione di efimosfermin è fortemente in linea con l’attenzione di GSK per la ricerca e lo sviluppo delle scienze legate al sistema immunitario ed è un’ulteriore prova dell’intenzione dell’azienda di basarsi sulla sua profonda comprensione della fibrosi e dell’auto-infiammazione per sviluppare terapie di precisione.
La SLD rappresenta un’area di significativa necessità medica insoddisfatta che colpisce circa il 5% della popolazione mondiale, con opzioni terapeutiche limitate per i pazienti. La SLD, che comprende MASH e ALD, è caratterizzata dall’accumulo di grasso nel fegato (steatosi), con infiammazione e fibrosi associate.
L’ALD colpisce circa 26 milioni di pazienti a livello globale e, insieme alla MASH, è la principale causa di trapianto di fegato negli Stati Uniti, rappresentando un onere e un costo significativo per l’utilizzo dell’assistenza sanitaria. I costi sostanziali e sproporzionati sono associati alla malattia epatica in fase terminale. Gli interventi che riducono la fibrosi moderata-avanzata per prevenire la progressione della cirrosi, il cancro del fegato, i ricoveri e i trapianti potrebbero far risparmiare al sistema sanitario statunitense tra i 40 e i 100 miliardi di dollari nei prossimi due decenni.
I dati recenti di uno studio di fase II sull’efimosfermina, progettato per valutare l’efficacia e la sicurezza di una dose mensile sottocutanea in partecipanti con MASH moderata-avanzata (F2 o F3) confermata dalla biopsia, hanno dimostrato che l’efimosfermin alfa ha invertito rapidamente e significativamente la fibrosi epatica e ne ha arrestato la progressione, con un profilo di tollerabilità gestibile. Questi dati suggeriscono un miglioramento della fibrosi potenzialmente maggiore rispetto a quello osservato con altri approcci terapeutici e con benefici attesi indipendentemente dalla terapia di fondo con peptide-1 glucagone-simile (GLP-1). Inoltre, efimosfermin potrebbe offrire una riduzione dei trigliceridi e un migliore controllo glicemico, considerazioni importanti per i pazienti con MASH.
Tony Wood, Chief Scientific Officer di GSK, ha dichiarato: “La classe FGF21 ha mostrato alcuni dei dati più interessanti nella MASH, compresa l’evidenza di inversione della cirrosi per la prima volta nella malattia, ed efimosfermin ha il potenziale per definire un nuovo standard di cura con il suo profilo di dosaggio e tollerabilità mensile. Efimosfermin amplierà in modo significativo la nostra pipeline epatologica e ci darà l’opportunità di sviluppare un nuovo potenziale farmaco best-in-class, il cui primo lancio è previsto per il 2029. Questo farmaco si affianca a quelli di GSK, anch’essi in fase di sviluppo per ALD e MASH, offrendo a GSK la possibilità di sviluppare sia monoterapie che potenziali combinazioni per migliorare i risultati dei pazienti”.
Elias Zerhouni, Presidente del Consiglio di Amministrazione di Boston Pharmaceuticals, ha dichiarato: “Sono molto orgoglioso dell’accordo con GSK, un’azienda che conosco e ammiro per la sua comprovata esperienza nelle malattie epatiche, e dell’eccezionale lavoro del team di Boston Pharmaceuticals. Tutto questo non sarebbe stato possibile senza l’impegno strategico impressionante, sostenuto e a lungo termine della famiglia Bertarelli in iniziative scientifiche e biotecnologiche di primo piano, e senza l’esperienza di Ernesto Bertarelli, che ha portato allo sviluppo dell’efimosfermin come potenziale terapia migliore della categoria. Siamo lieti che GSK, leader mondiale, abbia riconosciuto il potenziale di efimosfermin nel rispondere a un crescente problema di salute pubblica globale e a un bisogno medico insoddisfatto. Insieme, non vediamo l’ora che efimosfermin prosegua il suo percorso per diventare un trattamento best-in-class per i pazienti affetti da SLD”.
L’aggiunta di efimosfermin rafforza ulteriormente la pipeline di GSK di farmaci per le malattie epatiche, mirati ad affrontare i fattori virali (epatite cronica B) e steatotici (SLD) alla base delle malattie fibrotiche del fegato.
