Farabursen, l’asset chiave dell’acquisizione, è un oligonucleotide di nuova generazione in fase sperimentale per il trattamento del rene policistico autosomico dominante. La transazione, in linea con l’area terapeutica di interesse di Novartis, dovrebbe chiudersi nella seconda metà del 2025.
Novartis ha annunciato di aver concluso un accordo per l’acquisizione di Regulus Therapeutics, un’azienda biofarmaceutica quotata al Nasdaq, con sede a San Diego, in fase di sviluppo di terapie a base di microRNA.
L’asset principale di Regulus, il farabursen, è un potenziale oligonucleotide di nuova generazione che ha come bersaglio il miR-17 per il trattamento del rene policistico autosomico dominante (ADPKD).
L’accordo concordato è in linea con l’obiettivo dell’area terapeutica di Novartis e sfrutta la sua esperienza nelle malattie renali.
“Con le limitate opzioni terapeutiche attualmente disponibili per i pazienti affetti da ADPKD, farabursen rappresenta un potenziale farmaco di prima classe con un profilo che può offrire efficacia, tollerabilità e sicurezza migliori rispetto alle cure standard”, ha dichiarato Shreeram Aradhye, Presidente, Sviluppo e Chief Medical Officer di Novartis. “L’ADPKD è la causa genetica di insufficienza renale più comune al mondo. Il team di Regulus ha svolto un importante lavoro di base con farabursen e non vediamo l’ora di studiarne ulteriormente il potenziale, con l’obiettivo di offrire una migliore opzione terapeutica ai pazienti che ne hanno bisogno“.
Farabursen è un inibitore di microRNA in fase di sperimentazione, progettato per colpire il miR-17 con un’esposizione preferenziale ai reni, con l’obiettivo di ridurre la crescita delle cisti e le dimensioni dei reni, nonché di ritardare la progressione della gravità della malattia nella ADPKD.
Nel marzo 2025, Regulus ha annunciato il completamento con successo dello studio clinico di Fase 1b a dose multipla crescente per farabursen. I dati dello studio di Fase 1b hanno mostrato un’efficacia clinica e una sicurezza promettenti, compreso un impatto consistente sulla policistina urinaria (PC), un biomarcatore di risposta meccanicistica, e sul volume renale totale aggiustato per l’altezza (htTKV), una misura della malattia progressiva.
Dopo il completamento dell’offerta pubblica d’acquisto, Novartis prevede di fondere la filiale acquirente con Regulus, facendo sì che Regulus diventi una filiale indiretta interamente controllata da Novartis. La transazione dovrebbe concludersi nella seconda metà del 2025, a condizione che vengano soddisfatte o meno le consuete condizioni di chiusura.
Sulla base di un’eredità quarantennale iniziata con le innovazioni nel campo dei trapianti, Novartis è impegnata a trasformare la salute dei reni affrontando le condizioni che presentano significativi bisogni insoddisfatti. Questo impegno si riflette in tre approvazioni dell’FDA nel campo delle cure renali in nove mesi, tra cui Vanrafia® per la nefropatia IgA (IgAN) nell’aprile 2025 e Fabhalta® per la glomerulopatia C3 (C3G) e IgAN nel marzo 2025 e nell’agosto 2024.
